강스템바이오텍(대표 나종천)은 23일 세계 최초 아토피 피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템-에이디주’의 국내 임상 3상 투약이 완료됐다고 밝혔다.

이번 임상 3상은 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 환자에게서 퓨어스템-에이디주의 아토피 치료 효과를 검증하기 위한 것으로 총 315명을 대상으로 진행되었다. 회사는 금번 투약완료에 따라 내년 상반기 내 임상 3상 데이터를 확보하고, 통계적유효성을 확보하는 대로 품목허가 신청에 돌입할 계획이다.

강스템바이오텍은 퓨어스템-에이디주 임상 3상 진행을 통해 아토피 피부염 신약에 대한 환자들의 니즈와 시장성을 확인했다고 전했다. 코로나 19 유행이 더해졌음에도 목표인원 이상의 300명대 환자가 모집된 점이 기존 치료제에 효과를 보지 못한 환자들이 여전히 많으며, 그에 따른 신약 필요성 및 기대감이 높은 상황임을 증명하기 때문이다. 또한, 투약완료 시까지 중대한 부작용이 발생하지 않아 임상현장에서도 긍정적 반응이 전해졌다고 밝혔다.

면역 체계에 이상이 생기면서 발생하는 만성 피부질환인 아토피 피부염은 2021년 국내 환자 수 기준 약 100만명에 달하며, 특히 만 20세 이상 성인환자가 꾸준히 늘어 동일연도 전체 환자 수의 52%를 차지하였다. 이에 국내 아토피 치료제 시장은 연간 약 5천억원 규모로 추정되며, 데이터 분석기업 글로벌데이터에 따르면 미국, 일본 등 주요 7개국의 아토피 치료제 시장은 2024년 73억 달러(한화 약 10조원)에 달할 것으로 전망된다.

퓨어스템-에이디주는 신속하고 간편한 투여가 특징이다. 환자로부터 세포 채취나 배양 등의 과정 없이 즉시 투약이 가능하며, 면역거부반응도 없다. 또한, 줄기세포 기원에 차별성이 있다. 줄기세포는 지방, 골수 등에서 채취할 수 있으나 강스템바이오텍은 생명력이 가장 강한, 산모의 탯줄 혈액에서 줄기세포를 채취한다. 이러한 가장 건강하고 어린 줄기세포는 면역기능 및 손상조직 재생 등 우수한 효능이 입증되었으나, 다른 줄기세포 대비 채취 및 배양의 난이도가 높은 편이다. 이에 회사는 마스터세포은행(MCB)을 통해 최대 300만 바이알까지 생산·공급이 가능한 시스템을 구축했으며, 이를 통해 치료제의 균일한 효능 및 품질의 일관성을 확보하였다.

더불어, PGE2, TGF-beta 등 면역조절인자를 분비해서 아토피를 유발하는 TH2, 비만세포, B세포 등 여러 면역세포의 활성을 조절해 면역기전을 정상화한다. 이를 통해 근본적 치료를 목표로 하며 1회 주사 투여로 중장기적 효과를 기대할 수 있다는 점에서 기존 치료제와 차별성을 가진다. 이에 기존 약물에 효과를 보지 못했거나 잦은 투약으로 부작용 및 부담감이 있는 환자들에게 편의성을 제공할 뿐만 아니라 비용적·시간적 부담을 줄여주는 혁신적인 치료제로 자리잡을 것으로 보인다.

강스템바이오텍 나종천 대표는 “퓨어스템-에이디주 임상 3상을 진행하면서 아토피 피부염으로 고통 받는 분들의 여러 이야기를 접할 수 있었다. 지금도 힘든 시간을 보내고 있을 환자분들을 위한 새로운 치료제의 필요성을 더욱 절실히 느꼈으며 신약 개발에 대한 깊은 사명감 또한 느낀다”며 “이에 임상 3상 성공에 대한 자신감을 바탕으로 신속하게 신약을 출시하고자 임상시험 데이터 분석 및 품목허가에 필요한 기타 필요사항을 준비 중에 있다. 내년 상반기 내 임상 3상의 통계적 유효성을 확보한 후 곧바로 품목허가 신청에 돌입하겠다”고 말했다.

한편, 강스템바이오텍은 빠른 시일 내 임상경과설명회를 진행하여 시장에 퓨어스템-에이디주의 임상 3상 관련 내용을 발표할 것이라고 밝혔다. (끝)

[ 별첨 ] 강스템바이오텍의 퓨어스템-에이디 주

▲ 환자 투약 시 높은 세포활성도를 유지할 수 있도록 투약 직전까지 영하 70도 이하의 동결제형을 유지하는 ‘퓨어스템-에이디 주’

[참고기사] : 강스템바이오텍, 아토피 줄기세포 치료제 임상3상 투약 완료 (naver.com)